▎药明康德/报道
近日,SemmaTherapeutics公司宣布,在治疗1型糖尿病(T1D)的两个主要研发项目上获得临床前概念验证。两个项目分别针对非人类灵长类动物和猪的T1D模型进行干细胞衍生胰岛(SC-islets)细胞疗法的临床前研究。这种再生疗法可成为治愈1型糖尿病的潜在疗法。
T1D是一种自身免疫性疾病,患者胰岛中的β细胞受损,无法提供足够的胰岛素以维持血糖的正常水平,引发高血糖症,出现多饮、多尿、多食、体重减轻、视力模糊等,严重者甚至危及生命。以往治疗T1D的主要手段是注射外源性胰岛素,但即使通过胰岛素治疗,患者仍然存在长期并发症的风险,如*斑水肿及视网膜病变(可导致失明)、肾衰竭、神经及血管类疾病等。
Semma公司发展的再生疗法原理是从人类的多能干细胞产生大量SC-islets。年,哈佛大学的DougMelton教授实验室开发了突破性干细胞分化技术,并将其授权给Semma公司用于细胞疗法。SC-islets在功能上可等同于天然胰岛,用于感知人体内葡萄糖水平并精准释放胰岛素,可重复性及稳定性好。
▲SC-islets细胞疗法的作用机制(图片来源:Semma公司