一项研究表明，使用Puldysa（艾地苯醌）可以稳定地使DMD患者的肺功能衰退速度减缓约50%。这项研究——“使用艾迪苯醌治疗的DMD患者的呼吸功能长期数据记录”发表在《Neuromusculardisorders》上。
Puldysa是Santhera制药公司开发的一种实验性口服药，用于治疗与DMD相关的呼吸症状。其目的是改善线粒体功能，恢复三磷酸腺苷（ATP）的产生，减少有害活性氧（ROS）的产生。（注：线粒体是负责产生能量的细胞中的细胞器，ATP是一种体内所有细胞用作“燃料”小分子，而ROS是引起氧化应激的有*自由基。）
在之前的一项名为DELPHI（NCT）的2期临床试验中，接受一年Puldysa治疗的DMD患者肺功能衰退程度减小。
后来的的三期临床试验DELOS（NCT）中，对64名中断了糖皮质激素治疗的DMD患者使用Puldysa（毫克/天，口服）治疗52周,并评估他们的肺功能参数，结果提示在使用Puldysa的同期肺功能衰退减慢。
为了评估Puldysa对于肺功能的长期益处，来自Santhera的研究人员报告了SYROS研究(一项周期较长的临床试验)的发现，这是一项对18名未接受糖皮质激素治疗的DMD患者的回顾性研究。
所有试验参加者均参与了上述的三期临床试验DELOS（NCT）并在常规临床护理下根据扩大使用计划（expandedaccessprograme,EAP）继续接受Puldysa（毫克/天，口服片剂）治疗。平均治疗时间为4.2年（范围为2.4至6.1年）。注:扩大使用计划（EPA）是让那些有生命危险或严重疾病的患者能够使用正在研究中（但尚未被批准使用）的治疗方法（在没有其他类似的或令人满意的治疗选择的情况下）。
这项研究主要是为了监测几项肺功能参数（包括用力肺活量（FVC）和呼气峰值流量（PEF））的变化，并将Puldysa治疗组与不用药组进行比较。（注：FVC测量的是患者深呼吸后能够尽力呼出的气体总量，而PEF则是测量患者呼出气体流速的最大值。）
结果显示，在接受EAPs之前未接受Puldysa治疗的患者（包括在DELOS期间接受安慰剂的患者），预测FVC年下降百分率为7.4%,而服药组为3.8%。。这相当于肺功能衰退程度减少约50％。同样，PEF年下降百分率从未服药组为5.9％降至服药组为1.9％。
此外，在整个随访期间，服药治疗组不论是FVC还是PEF的年下降百分率都是稳定的，与未接受Puldysa治疗的DMD患者相比下降程度相比都是减少的。
并且，服用Puldysa组的呼吸系统不良事件（副作用）、因呼吸道感染而住院以及其他并发症的发生率均少于未使用Puldysa者。
该研究的主要成员LaurentServais（医学博士、学术博士）在一次新闻发布会上说“使用艾地苯醌（Puldysa）减少呼吸功能的年下降率衰退具有临床意义，因为它较少引起支气管肺的并发症以及因呼吸问题导致的住院治疗，”。
“此外，用力肺活量下降率的持续减少提示了Puldysa在长期治疗中的潜在治疗效益，因为它可以延迟辅助通气的应用，”Servais说，他是牛津大学的教授和在比利时Liège神经肌肉中心的主席。
SYROS的首席研究员，医学博士、学术博士GunnarM.Buyse说这些结果“提供了一组非常有价值的数据，是对之前报告依据的补充，尤其是3期DELOS试验的阳性结果。”
“现有的所有数据证明了艾地苯醌（Puldysa）能保持呼吸功能，并具有疾病调节的治疗潜能，”比利时鲁汶大学医学院教授Buyse补充说。
但是，研究小组表示，许多问题仍然没有答案，包括对那些仍然能够在没有帮助的情况下行走，并且呼吸肌肉没有虚弱的迹象的小DMD患者骨骼肌的作用。
一项大型的3期临床试验SIDEROS（NCT）目前正在研究将Puldysa与糖皮质激素联合使用对位10岁以上的DMD患者的呼吸功能的影响。这项研究正在美国、英国和欧盟进行，预计将于年8月完成。
6月，欧洲药品管理局确认收到了了Santhera公司关于将Puldysa用于未接受糖皮质激素治疗的DMD患者的呼吸功能障碍的销售授权申请。该疗法预计将在年中期被决定是否批准。
艾地苯醌（Puldysa）在欧盟以商品名Raxone进行销售，用于治疗Leber遗传性视神经病变患者的视力障碍。
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