年,因有患者在参加基因治疗临床试验时不幸去世,该领域的热潮迅速退却。而20年后的今天,这类疗法再次回到生物医药领域的“中心”。在过去几年里,基因疗法对遗传性疾病和癌症显示出了不俗的疗效。
中国曾在年开展世界第二项基因治疗临床试验,针对血友病B,同时,在批准了世界上首个基因治疗产品——Gendicine。6月11日,上海交通大学蔡宇伽研究员、上海*法学院王康教授等3位研究者在Nature子刊GeneTherapy发表了题为《AnoverviewofdevelopmentingenetherapeuticsinChina》的综述,详细回顾了基因疗法在中国的发展历史,并总结了最近的突出研究进展。
以下摘编部分内容:
过去
基因治疗的概念是在20世纪70年代早期提出的,最初是指引入正常基因来替代突变基因,这种策略被称为“基因添加”(geneaddition)。尽管近几年基因编辑、碱基编辑等策略兴起,但“基因添加”目前仍是基因治疗的主要手段之一。
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