TUhjnbcbe - 2021/7/5 6:47:00
皮肤科医生刘文斌 http://pf.39.net/bdfyy/bdfal/201217/8505680.html▎药明康德内容团队报道孤儿药资格的授予是美国FDA鼓励开发用于治疗罕见病创新药的措施。根据美国《孤儿药法案》，凡获得孤儿药资格认定的新药，有机会获得7年市场独占权，此外还享有税费优惠、快速审批通道等一系列配套措施。近年来，越来越多由中国创新药企开发的候选药在美国获得孤儿药资格。据不完全统计，年有20多款来自中国生物医药公司的创新产品获得FDA授予孤儿药资格。这些产品中，有PD-1/L1抑制剂、CAR-T疗法、抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体、基因疗法等创新疗法，涉及JAK、Claudin18.2、SHP2、Bcl-2、HER2等多种靶点。其中，来自亚盛医药的Bcl-2抑制剂APG-、MDM2抑制剂APG-，百济神州的BTK抑制剂泽布替尼，君实生物的抗PD-1单抗特瑞普利单抗均在年获得3项及以上孤儿药资格。此外，还有来自基石药业、石药集团、信达生物、康宁杰瑞、和铂医药等公司的产品也获得这一特殊资格。本文中，我们节选部分备受